Новые лекарства от рассеянного склероза 2018: Страница не найдена

Biogen преуспела в лечении склероза. Акциям фармацевтов предсказали рост

13 дек 2018, 08:29 

0 

Американская фармацевтическая компания Biogen сообщила об эффективности своих препаратов, применяемых для лечения рассеянного склероза в сочетании с другими лекарствами. Аналитики спрогнозировали рост акций компании

Фото: пользователя Citizen Schools Photos с сайта flickr.com

Американский разработчик лекарств Biogen в ходе онлайн-конференции сообщил о положительных результатах испытаний новых препаратов. Речь идет о третьей фазе тестов нового средства для лечения рассеянного склероза BIIB098 и второй фазы препарата Opicimunab (anti-LINGO) — нового агента для восстановления нейронов.

По сообщению компании, обнаружена эффективность этих препаратов в сочетании с другими лекарствами. Специалисты Biogen доказали, что при сочетании терапии у пациентов появляется позитивный эффект, которого нет, если убрать препарат, разработанный компанией. Вторую фазу тестов Opicimunab фармацевты планируют завершить в середине 2020 года.

Biogen также сообщила о сравнительно высокой эффективности в новых испытаниях препарата Tecfidera и о том, что продолжает исследования по дозировкам и побочным эффектам препаратов Tysabri и Plegridy.

На онлайн-конференции Bigen обозначила конкретные даты появления этих инновационных препаратов. Помимо этого фармацевтическая компания сообщила о новых методах диагностики отклонений функционирования мозга при помощи планшетов.

О чем говорит статистика

В настоящее время лекарства от рассеянного склероза — это рынок емкостью $20 млрд. Доля Biogen на этом рынке оценивается в 35%. Согласно статистике, больных рассеянным склерозом по всему миру насчитывается 2,5 млн. Из них 1,315 млн — пациенты в США.

Ежегодно численность больных возрастает на 15 тыс. В среднем порядка 60 тысяч пациентов в год меняют способы борьбы с болезнью.

Комментарий эксперта

По мнению директора аналитического департамента «Golden Hills — КапиталЪ АМ» Михаила Крылова, информация, полученная инвесторами в ходе онлайн-конференции, поддержит курс акций Biogen на уровне $320 и позволит им сделать попытку вернуться к уровню в $335 за штуку.

Росту акций будет способствовать повышение прозрачности клинических испытаний в одной из самых таинственных сфер знания — терапии когнитивных нарушений в медицинской практике, считает эксперт.

«На конференции Biogen анонсировала прорывную технологию внутримышечных инъекций новых веществ для лечения отклонений, которая обещает сделать использование препарата более эффективным. Особенно важно то, что компания из Массачусетса продолжает инвестировать в исследования взаимосвязи между всплесками хронического рассеянного склероза, внешними факторами и безопасностью лечения. Лекарство от рассеянного склероза — ключ к пониманию многих болезней, включая внезапные мышечные спазмы («невралгия»), болезни Паркинсона и Альцгеймера», — прокомментировал итоги конференции Михаил Крылов.

Чего ждать от акций

Большинство экспертов ожидает роста акций биотехнологической компании. Из 29 аналитиков, опрошенных Refinitiv, 20 рекомендуют покупать акции Biogen, девять — держать. Согласно консенсус-прогнозу, потенциал роста бумаг от текущих уровней составляет 19,3%, а средняя годовая цель бумаг составляет $388,35.

Еще больший рост акций Biogen прогнозируют аналитики швейцарского банка UBS. По их оценкам, акции способны подорожать в течение года на 21%, до $395.

Среди рисков, которые могут помешать акциям Biogen достичь установленной в UBS годовой цели, аналитики отмечают повышение цен и конкуренции на рынке препаратов от рассеянного склероза, усиление конкурентного давления на лекарство Spinraza, а также отрицательные результаты тестирования препарата Aducanumab в лечении болезни Альцгеймера. Негативно на акциях Biogen может сказаться и сдвиг в распределении капитала в сторону выкупа против слияний и поглощений, предупредили в UBS.

Автор

Сангалова Инга

New drugs for anti-B-cell therapy of multiple sclerosis | Boyko

1. Noserworthy J, Miller D, Compston A. Disease-modifying treatments in multiple sclerosis. In: Compaston A, editor. Multiple sclerosis. 4th edition. Elsevier: 2006. P. 729-802

2. Бойко АН, Гусев ЕИ. Современные алгоритмы диагностики и лечения рассеянного склероза, основанные на индивидуальной оценке состояния пациента. Журнал неврологии и психиатрии им. С.С.Корсакова. 2017;117(2):92-106. [Boiko AN, Gusev EI. Modern algorithms for diagnosis and treatment of multiple sclerosis, based on individual assessment of the patient’s condition. Zhurnal nevrologii i psikhiatrii im. S.S.Korsakova. 2017;117(2):92-106. (In Russ.)].

3. Olsson T, Barcellos LF, Alfredsson L. Interactions between genetic, lifestyle and environmental risk factors for multiple sclerosis. Nat Rev Neurol. 2017 Jan;13(1):25-36. doi: 10.1038/nrneurol.2016.187. Epub 2016 Dec 9.

4. Soerensen PS. New management algorithms in multiple sclerosis. Curr Opin Neurol. 2014 Jun;27(3):246-59. doi: 10.1097/WCO.0000000000000096.

5. Haider L, Zrzavy T, Hametner S, et al. The topograpy of demyelination and neurodegeneration in the multiple sclerosis brain. Brain. 2016 Mar;139(Pt 3):807-15. doi: 10.1093/brain/awv398. Epub 2016 Feb 8.

6. Michel L, Touil H, Pikor N, et al. B Cells in the multiple sclerosis central nervous system: trafficking and contribution to CNS-compartmentalized inflammation. Front Immunol. 2015 Dec 24;6:636. doi: 10.3389/fimmu.2015.00636. eCollection 2015.

7. Milo R. Therapeutic strategies targeting B-cells in multiple sclerosis. Autoimmun Rev. 2016 Jul;15(7):714-8. doi: 10.1016/j.autrev. 2016.03.006. Epub 2016 Mar 9.

8. Ireland SJ, Blazek M, Harp CT, et al. Antibody-independent B cell effector functions in relapsing remitting multiple sclerosis: clues to increased inflammatory and reduced regulatory B cell capacity. Autoimmunity. 2012 Aug;45(5):400-14. doi: 10.3109/08916934.2012.665529. Epub 2012 Apr 18.

9. Bittner S, Ruck T, Wiendl H, et al. Targeting B cells in relapsing-remitting multiple sclerosis: from pathophysiology to optimal clinical management. Ther Adv Neurol Disord. 2017 Jan;10(1):51-66. doi: 10. 1177/1756285616666741. Epub 2016 Sep 2.

10. Montalban X, Rammohan KW, Selmaj K, et al. Ocrelizumab versus Interferon Beta-1a in Relapsing Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jan 19;376(3):221-234. doi: 10.1056/NEJMoa1601277. Epub 2016 Dec 21.

11. Kappos L, De Stefano N, Freedman MS, et al. Inclusion of brain volume loss in a revised measure of ‘no evidence of disease activity’ (NEDA-4) in relapsing-remitting multiple sclerosis. Mult Scler. 2016 Sep;22(10):1297-305. doi: 10.1177/1352458515616701. Epub 2015 Nov 19.

12. Kappos L, Li D, Calabresi PA, O’Connor P, et al. Ocrelizumab in relapsing-remitting multiple sclerosis: a phase 2, randomised, placebocontrolled, multicentre trial. Lancet. 2011 Nov 19;378(9805):1779-87. doi: 10.1016/S0140-6736(11)61649-8. Epub 2011 Oct 31.

13. Montalban X, Hauser SL, Kappos L, et al. Ocrelizumab versus Placebo in Primary Progressive Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jan 19;376(3):209-220. doi: 10.1056/NEJMoa1606468. Epub 2016 Dec 21. 14. Hauser SL, Belachew S, Kappos L. Ocrelizumab in Primary Progressive and Relapsing Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Apr 27;376(17):1694. doi: 10.1056/NEJMc1702076.

В ИБХ РАН прошли две фазы КИ лекарства от рассеянного склероза

31March 25, 2020March 26, 2020March 27, 2020March 28, 2020March 29, 2020March 30, 2020March 31, 2020April 1, 2020April 2, 2020April 3, 2020April 4, 2020April 5, 2020April 6, 2020April 7, 2020April 8, 2020April 9, 2020April 10, 2020April 11, 2020April 12, 2020April 13, 2020April 14, 2020April 15, 2020April 16, 2020April 17, 2020April 18, 2020April 19, 2020April 20, 2020April 21, 2020April 22, 2020April 23, 2020April 24, 2020April 25, 2020April 26, 2020April 27, 2020April 28, 2020April 29, 2020April 30, 2020May 1, 2020May 2, 2020May 3, 2020May 4, 2020May 5, 2020May 6, 2020May 7, 2020May 8, 2020May 9, 2020May 10, 2020May 11, 2020May 12, 2020May 13, 2020May 14, 2020May 15, 2020May 16, 2020May 17, 2020May 18, 2020May 19, 2020May 20, 2020May 21, 2020May 22, 2020May 23, 2020May 24, 2020May 25, 2020May 26, 2020May 27, 2020May 28, 2020May 29, 2020May 30, 2020May 31, 2020June 1, 2020June 2, 2020June 3, 2020June 4, 2020June 5, 2020June 6, 2020June 7, 2020June 8, 2020June 9, 2020June 10, 2020June 11, 2020June 12, 2020June 13, 2020June 14, 2020June 15, 2020June 16, 2020June 17, 2020June 18, 2020June 19, 2020June 20, 2020June 21, 2020June 22, 2020June 23, 2020June 24, 2020June 25, 2020June 26, 2020June 27, 2020June 28, 2020June 29, 2020June 30, 2020July 1, 2020July 2, 2020July 3, 2020July 4, 2020July 5, 2020July 6, 2020July 7, 2020July 8, 2020July 9, 2020July 10, 2020July 11, 2020July 12, 2020July 13, 2020July 14, 2020July 15, 2020July 16, 2020July 17, 2020July 18, 2020July 19, 2020July 20, 2020July 21, 2020July 22, 2020July 23, 2020July 24, 2020July 25, 2020July 26, 2020July 27, 2020July 28, 2020July 29, 2020July 30, 2020July 31, 2020August 1, 2020August 2, 2020August 3, 2020August 4, 2020August 5, 2020August 6, 2020August 7, 2020August 8, 2020August 9, 2020August 10, 2020August 11, 2020August 12, 2020August 13, 2020August 14, 2020August 15, 2020August 16, 2020August 17, 2020August 18, 2020August 19, 2020August 20, 2020August 21, 2020August 22, 2020August 23, 2020August 24, 2020August 25, 2020August 26, 2020August 27, 2020August 28, 2020August 29, 2020August 30, 2020August 31, 2020September 1, 2020September 2, 2020September 3, 2020September 4, 2020September 5, 2020September 6, 2020September 7, 2020September 8, 2020September 9, 2020September 10, 2020September 11, 2020September 12, 2020September 13, 2020September 14, 2020September 15, 2020September 16, 2020September 17, 2020September 18, 2020September 19, 2020September 20, 2020September 21, 2020September 22, 2020September 23, 2020September 24, 2020September 25, 2020September 26, 2020September 27, 2020September 28, 2020September 29, 2020September 30, 2020October 1, 2020October 2, 2020October 3, 2020October 4, 2020October 5, 2020October 6, 2020October 7, 2020October 8, 2020October 9, 2020October 10, 2020October 11, 2020October 12, 2020October 13, 2020October 14, 2020October 15, 2020October 16, 2020October 17, 2020October 18, 2020October 19, 2020October 20, 2020October 21, 2020October 22, 2020October 23, 2020October 24, 2020October 25, 2020October 26, 2020October 27, 2020October 28, 2020October 29, 2020October 30, 2020October 31, 2020November 1, 2020November 2, 2020November 3, 2020November 4, 2020November 5, 2020November 6, 2020November 7, 2020November 8, 2020November 9, 2020November 10, 2020November 11, 2020November 12, 2020November 13, 2020November 14, 2020November 15, 2020November 16, 2020November 17, 2020November 18, 2020November 19, 2020November 20, 2020November 21, 2020November 22, 2020November 23, 2020November 24, 2020November 25, 2020November 26, 2020November 27, 2020November 28, 2020November 29, 2020November 30, 2020December 1, 2020December 2, 2020December 3, 2020December 4, 2020December 5, 2020December 6, 2020December 7, 2020December 8, 2020December 9, 2020December 10, 2020December 11, 2020December 12, 2020December 13, 2020December 14, 2020December 15, 2020December 16, 2020December 17, 2020December 18, 2020December 19, 2020December 20, 2020December 21, 2020December 22, 2020December 23, 2020December 24, 2020December 25, 2020December 26, 2020December 27, 2020December 28, 2020December 29, 2020December 30, 2020December 31, 2020January 1, 2021January 2, 2021January 3, 2021January 4, 2021January 5, 2021January 6, 2021January 7, 2021January 8, 2021January 9, 2021January 10, 2021January 11, 2021January 12, 2021January 13, 2021January 14, 2021January 15, 2021January 16, 2021January 17, 2021January 18, 2021January 19, 2021January 20, 2021January 21, 2021January 22, 2021January 23, 2021January 24, 2021January 25, 2021January 26, 2021January 27, 2021January 28, 2021January 29, 2021January 30, 2021January 31, 2021February 1, 2021February 2, 2021February 3, 2021February 4, 2021February 5, 2021February 6, 2021February 7, 2021February 8, 2021February 9, 2021February 10, 2021February 11, 2021February 12, 2021February 13, 2021February 14, 2021February 15, 2021February 16, 2021February 17, 2021February 18, 2021February 19, 2021February 20, 2021February 21, 2021February 22, 2021February 23, 2021February 24, 2021February 25, 2021February 26, 2021February 27, 2021February 28, 2021March 1, 2021March 2, 2021March 3, 2021March 4, 2021March 5, 2021March 6, 2021March 7, 2021March 8, 2021March 9, 2021March 10, 2021March 11, 2021March 12, 2021March 13, 2021March 14, 2021March 15, 2021March 16, 2021March 17, 2021March 18, 2021March 19, 2021March 20, 2021March 21, 2021March 22, 2021March 23, 2021March 24, 2021March 25, 2021March 26, 2021March 27, 2021March 28, 2021March 29, 2021March 30, 2021March 31, 2021April 1, 2021April 2, 2021April 3, 2021April 4, 2021April 5, 2021April 6, 2021April 7, 2021April 8, 2021April 9, 2021April 10, 2021April 11, 2021April 12, 2021April 13, 2021April 14, 2021April 15, 2021April 16, 2021April 17, 2021April 18, 2021April 19, 2021April 20, 2021April 21, 2021April 22, 2021April 23, 2021April 24, 2021April 25, 2021April 26, 2021April 27, 2021April 28, 2021April 29, 2021April 30, 2021May 1, 2021May 2, 2021May 3, 2021May 4, 2021May 5, 2021May 6, 2021May 7, 2021May 8, 2021May 9, 2021May 10, 2021May 11, 2021May 12, 2021May 13, 2021May 14, 2021May 15, 2021May 16, 2021May 17, 2021May 18, 2021May 19, 2021May 20, 2021May 21, 2021May 22, 2021May 23, 2021May 24, 2021May 25, 2021May 26, 2021May 27, 2021May 28, 2021May 29, 2021May 30, 2021May 31, 2021June 1, 2021June 2, 2021June 3, 2021June 4, 2021June 5, 2021June 6, 2021June 7, 2021June 8, 2021June 9, 2021June 10, 2021June 11, 2021June 12, 2021June 13, 2021June 14, 2021June 15, 2021June 16, 2021June 17, 2021June 18, 2021June 19, 2021June 20, 2021June 21, 2021June 22, 2021June 23, 2021June 24, 2021June 25, 2021June 26, 2021June 27, 2021June 28, 2021June 29, 2021June 30, 2021July 1, 2021July 2, 2021July 3, 2021July 4, 2021July 5, 2021July 6, 2021July 7, 2021July 8, 2021July 9, 2021July 10, 2021July 11, 2021July 12, 2021July 13, 2021July 14, 2021July 15, 2021July 16, 2021July 17, 2021July 18, 2021July 19, 2021July 20, 2021July 21, 2021July 22, 2021July 23, 2021July 24, 2021July 25, 2021July 26, 2021July 27, 2021July 28, 2021July 29, 2021July 30, 2021July 31, 2021August 1, 2021August 2, 2021August 3, 2021August 4, 2021August 5, 2021August 6, 2021August 7, 2021August 8, 2021August 9, 2021August 10, 2021August 11, 2021August 12, 2021August 13, 2021August 14, 2021August 15, 2021August 16, 2021August 17, 2021August 18, 2021August 19, 2021August 20, 2021August 21, 2021August 22, 2021August 23, 2021August 24, 2021August 25, 2021August 26, 2021August 27, 2021August 28, 2021August 29, 2021August 30, 2021August 31, 2021September 1, 2021September 2, 2021September 3, 2021September 4, 2021September 5, 2021September 6, 2021September 7, 2021September 8, 2021September 9, 2021September 10, 2021September 11, 2021September 12, 2021September 13, 2021September 14, 2021September 15, 2021September 16, 2021September 17, 2021September 18, 2021September 19, 2021September 20, 2021September 21, 2021September 22, 2021September 23, 2021September 24, 2021September 25, 2021September 26, 2021September 27, 2021September 28, 2021September 29, 2021September 30, 2021October 1, 2021October 2, 2021October 3, 2021October 4, 2021October 5, 2021October 6, 2021October 7, 2021October 8, 2021October 9, 2021October 10, 2021October 11, 2021October 12, 2021October 13, 2021October 14, 2021October 15, 2021October 16, 2021October 17, 2021October 18, 2021October 19, 2021October 20, 2021October 21, 2021October 22, 2021October 23, 2021October 24, 2021October 25, 2021October 26, 2021October 27, 2021October 28, 2021October 29, 2021October 30, 2021October 31, 2021November 1, 2021November 2, 2021November 3, 2021November 4, 2021November 5, 2021November 6, 2021November 7, 2021November 8, 2021November 9, 2021November 10, 2021November 11, 2021November 12, 2021November 13, 2021November 14, 2021November 15, 2021November 16, 2021November 17, 2021November 18, 2021November 19, 2021November 20, 2021November 21, 2021November 22, 2021November 23, 2021November 24, 2021November 25, 2021November 26, 2021November 27, 2021November 28, 2021November 29, 2021November 30, 2021December 1, 2021December 2, 2021December 3, 2021December 4, 2021December 5, 2021December 6, 2021December 7, 2021December 8, 2021December 9, 2021December 10, 2021December 11, 2021December 12, 2021December 13, 2021December 14, 2021December 15, 2021December 16, 2021December 17, 2021December 18, 2021December 19, 2021December 20, 2021December 21, 2021December 22, 2021December 23, 2021December 24, 2021December 25, 2021December 26, 2021December 27, 2021December 28, 2021December 29, 2021December 30, 2021December 31, 2021January 1, 2022January 2, 2022January 3, 2022January 4, 2022January 5, 2022January 6, 2022January 7, 2022January 8, 2022January 9, 2022January 10, 2022January 11, 2022January 12, 2022January 13, 2022January 14, 2022January 15, 2022January 16, 2022January 17, 2022January 18, 2022January 19, 2022January 20, 2022January 21, 2022January 22, 2022January 23, 2022January 24, 2022January 25, 2022January 26, 2022January 27, 2022January 28, 2022January 29, 2022January 30, 2022January 31, 2022February 1, 2022February 2, 2022February 3, 2022February 4, 2022February 5, 2022February 6, 2022February 7, 2022February 8, 2022February 9, 2022February 10, 2022February 11, 2022February 12, 2022February 13, 2022February 14, 2022February 15, 2022February 16, 2022February 17, 2022February 18, 2022February 19, 2022February 20, 2022February 21, 2022February 22, 2022February 23, 2022February 24, 2022February 25, 2022February 26, 2022February 27, 2022February 28, 2022March 1, 2022March 2, 2022March 3, 2022March 4, 2022March 5, 2022March 6, 2022March 7, 2022March 8, 2022March 9, 2022March 10, 2022March 11, 2022March 12, 2022March 13, 2022March 14, 2022March 15, 2022March 16, 2022March 17, 2022March 18, 2022March 19, 2022March 20, 2022March 21, 2022March 22, 2022March 23, 2022March 24, 2022March 25, 2022March 26, 2022March 27, 2022March 28, 2022March 29, 2022March 30, 2022March 31, 2022April 1, 2022April 2, 2022April 3, 2022April 4, 2022April 5, 2022April 6, 2022April 7, 2022April 8, 2022April 9, 2022April 10, 2022April 11, 2022April 12, 2022March 25, 2020March 26, 2020March 27, 2020March 28, 2020March 29, 2020March 30, 2020March 31, 2020April 1, 2020April 2, 2020April 3, 2020April 4, 2020April 5, 2020April 6, 2020April 7, 2020April 8, 2020April 9, 2020April 10, 2020April 11, 2020April 12, 2020April 13, 2020April 14, 2020April 15, 2020April 16, 2020April 17, 2020April 18, 2020April 19, 2020April 20, 2020April 21, 2020April 22, 2020April 23, 2020April 24, 2020April 25, 2020April 26, 2020April 27, 2020April 28, 2020April 29, 2020April 30, 2020May 1, 2020May 2, 2020May 3, 2020May 4, 2020May 5, 2020May 6, 2020May 7, 2020May 8, 2020May 9, 2020May 10, 2020May 11, 2020May 12, 2020May 13, 2020May 14, 2020May 15, 2020May 16, 2020May 17, 2020May 18, 2020May 19, 2020May 20, 2020May 21, 2020May 22, 2020May 23, 2020May 24, 2020May 25, 2020May 26, 2020May 27, 2020May 28, 2020May 29, 2020May 30, 2020May 31, 2020June 1, 2020June 2, 2020June 3, 2020June 4, 2020June 5, 2020June 6, 2020June 7, 2020June 8, 2020June 9, 2020June 10, 2020June 11, 2020June 12, 2020June 13, 2020June 14, 2020June 15, 2020June 16, 2020June 17, 2020June 18, 2020June 19, 2020June 20, 2020June 21, 2020June 22, 2020June 23, 2020June 24, 2020June 25, 2020June 26, 2020June 27, 2020June 28, 2020June 29, 2020June 30, 2020July 1, 2020July 2, 2020July 3, 2020July 4, 2020July 5, 2020July 6, 2020July 7, 2020July 8, 2020July 9, 2020July 10, 2020July 11, 2020July 12, 2020July 13, 2020July 14, 2020July 15, 2020July 16, 2020July 17, 2020July 18, 2020July 19, 2020July 20, 2020July 21, 2020July 22, 2020July 23, 2020July 24, 2020July 25, 2020July 26, 2020July 27, 2020July 28, 2020July 29, 2020July 30, 2020July 31, 2020August 1, 2020August 2, 2020August 3, 2020August 4, 2020August 5, 2020August 6, 2020August 7, 2020August 8, 2020August 9, 2020August 10, 2020August 11, 2020August 12, 2020August 13, 2020August 14, 2020August 15, 2020August 16, 2020August 17, 2020August 18, 2020August 19, 2020August 20, 2020August 21, 2020August 22, 2020August 23, 2020August 24, 2020August 25, 2020August 26, 2020August 27, 2020August 28, 2020August 29, 2020August 30, 2020August 31, 2020September 1, 2020September 2, 2020September 3, 2020September 4, 2020September 5, 2020September 6, 2020September 7, 2020September 8, 2020September 9, 2020September 10, 2020September 11, 2020September 12, 2020September 13, 2020September 14, 2020September 15, 2020September 16, 2020September 17, 2020September 18, 2020September 19, 2020September 20, 2020September 21, 2020September 22, 2020September 23, 2020September 24, 2020September 25, 2020September 26, 2020September 27, 2020September 28, 2020September 29, 2020September 30, 2020October 1, 2020October 2, 2020October 3, 2020October 4, 2020October 5, 2020October 6, 2020October 7, 2020October 8, 2020October 9, 2020October 10, 2020October 11, 2020October 12, 2020October 13, 2020October 14, 2020October 15, 2020October 16, 2020October 17, 2020October 18, 2020October 19, 2020October 20, 2020October 21, 2020October 22, 2020October 23, 2020October 24, 2020October 25, 2020October 26, 2020October 27, 2020October 28, 2020October 29, 2020October 30, 2020October 31, 2020November 1, 2020November 2, 2020November 3, 2020November 4, 2020November 5, 2020November 6, 2020November 7, 2020November 8, 2020November 9, 2020November 10, 2020November 11, 2020November 12, 2020November 13, 2020November 14, 2020November 15, 2020November 16, 2020November 17, 2020November 18, 2020November 19, 2020November 20, 2020November 21, 2020November 22, 2020November 23, 2020November 24, 2020November 25, 2020November 26, 2020November 27, 2020November 28, 2020November 29, 2020November 30, 2020December 1, 2020December 2, 2020December 3, 2020December 4, 2020December 5, 2020December 6, 2020December 7, 2020December 8, 2020December 9, 2020December 10, 2020December 11, 2020December 12, 2020December 13, 2020December 14, 2020December 15, 2020December 16, 2020December 17, 2020December 18, 2020December 19, 2020December 20, 2020December 21, 2020December 22, 2020December 23, 2020December 24, 2020December 25, 2020December 26, 2020December 27, 2020December 28, 2020December 29, 2020December 30, 2020December 31, 2020January 1, 2021January 2, 2021January 3, 2021January 4, 2021January 5, 2021January 6, 2021January 7, 2021January 8, 2021January 9, 2021January 10, 2021January 11, 2021January 12, 2021January 13, 2021January 14, 2021January 15, 2021January 16, 2021January 17, 2021January 18, 2021January 19, 2021January 20, 2021January 21, 2021January 22, 2021January 23, 2021January 24, 2021January 25, 2021January 26, 2021January 27, 2021January 28, 2021January 29, 2021January 30, 2021January 31, 2021February 1, 2021February 2, 2021February 3, 2021February 4, 2021February 5, 2021February 6, 2021February 7, 2021February 8, 2021February 9, 2021February 10, 2021February 11, 2021February 12, 2021February 13, 2021February 14, 2021February 15, 2021February 16, 2021February 17, 2021February 18, 2021February 19, 2021February 20, 2021February 21, 2021February 22, 2021February 23, 2021February 24, 2021February 25, 2021February 26, 2021February 27, 2021February 28, 2021March 1, 2021March 2, 2021March 3, 2021March 4, 2021March 5, 2021March 6, 2021March 7, 2021March 8, 2021March 9, 2021March 10, 2021March 11, 2021March 12, 2021March 13, 2021March 14, 2021March 15, 2021March 16, 2021March 17, 2021March 18, 2021March 19, 2021March 20, 2021March 21, 2021March 22, 2021March 23, 2021March 24, 2021March 25, 2021March 26, 2021March 27, 2021March 28, 2021March 29, 2021March 30, 2021March 31, 2021April 1, 2021April 2, 2021April 3, 2021April 4, 2021April 5, 2021April 6, 2021April 7, 2021April 8, 2021April 9, 2021April 10, 2021April 11, 2021April 12, 2021April 13, 2021April 14, 2021April 15, 2021April 16, 2021April 17, 2021April 18, 2021April 19, 2021April 20, 2021April 21, 2021April 22, 2021April 23, 2021April 24, 2021April 25, 2021April 26, 2021April 27, 2021April 28, 2021April 29, 2021April 30, 2021May 1, 2021May 2, 2021May 3, 2021May 4, 2021May 5, 2021May 6, 2021May 7, 2021May 8, 2021May 9, 2021May 10, 2021May 11, 2021May 12, 2021May 13, 2021May 14, 2021May 15, 2021May 16, 2021May 17, 2021May 18, 2021May 19, 2021May 20, 2021May 21, 2021May 22, 2021May 23, 2021May 24, 2021May 25, 2021May 26, 2021May 27, 2021May 28, 2021May 29, 2021May 30, 2021May 31, 2021June 1, 2021June 2, 2021June 3, 2021June 4, 2021June 5, 2021June 6, 2021June 7, 2021June 8, 2021June 9, 2021June 10, 2021June 11, 2021June 12, 2021June 13, 2021June 14, 2021June 15, 2021June 16, 2021June 17, 2021June 18, 2021June 19, 2021June 20, 2021June 21, 2021June 22, 2021June 23, 2021June 24, 2021June 25, 2021June 26, 2021June 27, 2021June 28, 2021June 29, 2021June 30, 2021July 1, 2021July 2, 2021July 3, 2021July 4, 2021July 5, 2021July 6, 2021July 7, 2021July 8, 2021July 9, 2021July 10, 2021July 11, 2021July 12, 2021July 13, 2021July 14, 2021July 15, 2021July 16, 2021July 17, 2021July 18, 2021July 19, 2021July 20, 2021July 21, 2021July 22, 2021July 23, 2021July 24, 2021July 25, 2021July 26, 2021July 27, 2021July 28, 2021July 29, 2021July 30, 2021July 31, 2021August 1, 2021August 2, 2021August 3, 2021August 4, 2021August 5, 2021August 6, 2021August 7, 2021August 8, 2021August 9, 2021August 10, 2021August 11, 2021August 12, 2021August 13, 2021August 14, 2021August 15, 2021August 16, 2021August 17, 2021August 18, 2021August 19, 2021August 20, 2021August 21, 2021August 22, 2021August 23, 2021August 24, 2021August 25, 2021August 26, 2021August 27, 2021August 28, 2021August 29, 2021August 30, 2021August 31, 2021September 1, 2021September 2, 2021September 3, 2021September 4, 2021September 5, 2021September 6, 2021September 7, 2021September 8, 2021September 9, 2021September 10, 2021September 11, 2021September 12, 2021September 13, 2021September 14, 2021September 15, 2021September 16, 2021September 17, 2021September 18, 2021September 19, 2021September 20, 2021September 21, 2021September 22, 2021September 23, 2021September 24, 2021September 25, 2021September 26, 2021September 27, 2021September 28, 2021September 29, 2021September 30, 2021October 1, 2021October 2, 2021October 3, 2021October 4, 2021October 5, 2021October 6, 2021October 7, 2021October 8, 2021October 9, 2021October 10, 2021October 11, 2021October 12, 2021October 13, 2021October 14, 2021October 15, 2021October 16, 2021October 17, 2021October 18, 2021October 19, 2021October 20, 2021October 21, 2021October 22, 2021October 23, 2021October 24, 2021October 25, 2021October 26, 2021October 27, 2021October 28, 2021October 29, 2021October 30, 2021October 31, 2021November 1, 2021November 2, 2021November 3, 2021November 4, 2021November 5, 2021November 6, 2021November 7, 2021November 8, 2021November 9, 2021November 10, 2021November 11, 2021November 12, 2021November 13, 2021November 14, 2021November 15, 2021November 16, 2021November 17, 2021November 18, 2021November 19, 2021November 20, 2021November 21, 2021November 22, 2021November 23, 2021November 24, 2021November 25, 2021November 26, 2021November 27, 2021November 28, 2021November 29, 2021November 30, 2021December 1, 2021December 2, 2021December 3, 2021December 4, 2021December 5, 2021December 6, 2021December 7, 2021December 8, 2021December 9, 2021December 10, 2021December 11, 2021December 12, 2021December 13, 2021December 14, 2021December 15, 2021December 16, 2021December 17, 2021December 18, 2021December 19, 2021December 20, 2021December 21, 2021December 22, 2021December 23, 2021December 24, 2021December 25, 2021December 26, 2021December 27, 2021December 28, 2021December 29, 2021December 30, 2021December 31, 2021January 1, 2022January 2, 2022January 3, 2022January 4, 2022January 5, 2022January 6, 2022January 7, 2022January 8, 2022January 9, 2022January 10, 2022January 11, 2022January 12, 2022January 13, 2022January 14, 2022January 15, 2022January 16, 2022January 17, 2022January 18, 2022January 19, 2022January 20, 2022January 21, 2022January 22, 2022January 23, 2022January 24, 2022January 25, 2022January 26, 2022January 27, 2022January 28, 2022January 29, 2022January 30, 2022January 31, 2022February 1, 2022February 2, 2022February 3, 2022February 4, 2022February 5, 2022February 6, 2022February 7, 2022February 8, 2022February 9, 2022February 10, 2022February 11, 2022February 12, 2022February 13, 2022February 14, 2022February 15, 2022February 16, 2022February 17, 2022February 18, 2022February 19, 2022February 20, 2022February 21, 2022February 22, 2022February 23, 2022February 24, 2022February 25, 2022February 26, 2022February 27, 2022February 28, 2022March 1, 2022March 2, 2022March 3, 2022March 4, 2022March 5, 2022March 6, 2022March 7, 2022March 8, 2022March 9, 2022March 10, 2022March 11, 2022March 12, 2022March 13, 2022March 14, 2022March 15, 2022March 16, 2022March 17, 2022March 18, 2022March 19, 2022March 20, 2022March 21, 2022March 22, 2022March 23, 2022March 24, 2022March 25, 2022March 26, 2022March 27, 2022March 28, 2022March 29, 2022March 30, 2022March 31, 2022April 1, 2022April 2, 2022April 3, 2022April 4, 2022April 5, 2022April 6, 2022April 7, 2022April 8, 2022April 9, 2022April 10, 2022April 11, 2022April 12, 2022

Хронически больные с травмами: лекарство от рассеянного склероза за 123000 долларов

Рассеянный склероз Шериз Хиксон снова вспыхнул. Судороги в ногах и другие симптомы усиливались.

Она все еще могла ходить и заботиться о своем сыне спустя шесть лет после того, как врачи диагностировали болезнь, поражающую центральную нервную систему. Ранние симптомы, такие как невнятная речь и проблемы со зрением, разрешились с помощью лечения, но другие остались: она устала и иногда все еще падала.

Этим летом врач перевел ее на Окревус — препарат, одобренный в 2017 году, который в клинических испытаниях замедлял прогрессирование заболевания лучше, чем более старые лекарства.

Genentech, дочерняя компания швейцарского фармацевтического гиганта Roche в Южном Сан-Франциско, производит Ocrevus. Это одно из нескольких лекарств от рассеянного склероза, вводимых внутривенно в больницу или клинику. Такие лекарства становятся все более дорогими как группа, стоимость которых во многих случаях превышает 80 000 долларов в год. Больницы, доставляющие лекарства, часто берут на себя часть расходов, повышая цену на лекарство или добавляя огромные сборы за инфузионную клинику.

Хиксон получила первые две инфузии Окревуса амбулаторно с интервалом в две недели в июле и августе. И тут пришел счет.

Пациент: Шериз Хиксон, 39 лет, мать-одиночка, работавшая санитаркой и получившая медицинское образование, проживающая в Жирарде, штат Огайо. Поскольку рассеянный склероз сделал ее слишком нетрудоспособной, она теперь находится на программе Medicare; у нее также есть Medicaid для резервного копирования.

Общий счет: 123 019 долларов за две инфузии Окревуса, принятые амбулаторно.CareSource, план управляемого медицинского обслуживания Medicare от Hickson, заплатил со скидкой 28 960 долларов. Хиксон получила счет примерно на 3620 долларов, остаток был рассчитан больницей как ее доля после возмещения страховки.

Медицинская служба: Две инфузии Окревуса, каждая требует нескольких часов пребывания в больнице.

Поставщик услуг: Кливлендская клиника, некоммерческий академический медицинский центр в Огайо.

Что дает: Хиксон исследовала Ocrevus в Интернете после того, как ее врач прописал новое лекарство.«Я видела свидетельства людей о том, насколько это здорово», — сказала она на YouTube. «Но я не думаю, что они действительно вникают в то, каково это — получать счет».

Это было особенно шокирующим, потому что, имея государственную страховку на случай инвалидности, она никогда раньше не получала счета за лекарства от рассеянного склероза.

«У меня есть 9-летний сын, и мой доход составляет 770 долларов в месяц, — сказал Хиксон. «Как я должен поддерживать его, а вы, ребята, просите у меня 3000 долларов?»

Даже в мире стремительно растущих цен на лекарства лекарства от рассеянного склероза выделяются.В течение двух десятилетий, закончившихся в 2013 году, стоимость лекарств от рассеянного склероза ежегодно росла в пять-семь раз выше, чем стоимость рецептурных лекарств в целом, говорится в исследовании, проведенном исследователями из Орегонского университета здравоохранения и науки.

«Ценовая конкуренция отсутствовала, — сказал Даниэль Хартунг, профессор OHSU и Орегонского государственного университета, руководивший исследованием. «Казалось, все наоборот. Появление на рынке новых лекарств способствовало росту цен на лекарства».

В отношении Окревуса Genentech предложила цену, которая была немного ниже, чем у конкурирующих препаратов, но только после того, как лекарства от рассеянного склероза уже стали чрезвычайно дорогими.По словам Хартунга, препарат был выпущен в прошлом году по годовой прейскурантной цене в 65 000 долларов, что примерно на 25 процентов ниже, чем у других лекарств от рассеянного склероза. Лекарства от рассеянного склероза стоили около 10 000 долларов в год в 1990-х годах и около 30 000 долларов десять лет назад.

«Мы установили цену на Окревус, чтобы снизить цену в качестве барьера для лечения», — заявила пресс-секретарь Genentech Аманда Фэллон.

Вероятно, это также было ответом на плохую рекламу дорогих лекарств от рассеянного склероза, сказал Хартунг. «Теперь компании хорошо осведомлены, по крайней мере, об оптике выпуска лекарств по все более и более высоким ценам», — сказал он.

Пациенты, начинающие лечение препаратом Окревус, получают две начальные инфузии по 300 мг каждая, а затем по 600 мг два раза в год. Кливлендская клиника запросила 117 089 долларов за первые две дозы Окревуса для Хиксона — это более чем в три раза больше, чем больницы обычно платят за препарат, сказал Джон Хеннесси, директор по развитию бизнеса WellRithms, фирмы, которая анализирует медицинские счета для самострахованных работодателей.

Как это типично для государственных программ, таких как Medicare, компенсация в размере 28 960 долларов США, в конечном итоге полученная клиникой Кливленда, была намного меньше, но все же существенной.

«Мы как бы попали в затруднительное положение, — сказал он. «Мы больше рады скидке, чем фактической цене».

Счет Hickson почти на 3620 долларов представляет собой часть, которую пациенты Medicare часто должны платить сами.

Шериз Хиксон, у которой в 2012 году диагностировали рассеянный склероз и которая не может работать, содержит себя и своего сына Исайю на 770 долларов в месяц.

В прошлом году Институт клинического и экономического обзора, независимая некоммерческая организация, которая оценивает медицинские методы лечения, завершил подробное исследование лекарств от РС.Было обнаружено, что Окревус был одним из трех или четырех препаратов, которые были наиболее эффективны в снижении рецидивов рассеянного склероза и предотвращении ухудшения течения рассеянного склероза. Но также было обнаружено, что польза для пациентов от лекарств от рассеянного склероза «обходится дорого» обществу.

В то же время решение о том, какое лекарство от рассеянного склероза — их около дюжины — лучше всего подойдет пациентам, является чем-то вроде выстрела в темноту: научные данные, демонстрирующие сравнительную эффективность лекарств от рассеянного склероза, не так сильны, как могли бы быть, говорят исследователи. .

«Вообще, прямых исследований многих из этих препаратов действительно не хватает, — сказал Хартунг.По словам представителя агентства, у FDA нет обязательного стандарта сравнения лекарств от рассеянного склероза. Иногда их сравнивают с плацебо. Поскольку каждый может назначать высокую цену, у компаний мало стимулов видеть, что работает лучше, а что хуже.

Решение: После того, как Хиксон задала вопросы по телефону, в отделе выставления счетов ей сказали обратиться в больницу за финансовой помощью. Хиксон пришлось распечатать форму, предоставить подтверждение своего статуса инвалида, отправить ее по почте и ждать.

В октябре сотрудники больницы

сообщили ей, что она имеет право на получение помощи в зависимости от своего дохода в рамках государственной программы, финансируемой за счет взносов больницы и федеральных денег. Кливлендская клиника уничтожила баланс в размере 3620 долларов.

«Я благодарна, что они одобрили меня для этого, но не у всех такая ситуация», — сказала она. Она настолько беспокоилась о том, что ей снова выставят счет за следующую инфузию Окревуса, что подумывала о том, чтобы вернуться к своему старому лекарству. Но ее врач хочет, чтобы она дала ему больше времени, чтобы оценить его эффекты.

Вывод: Всегда спрашивайте о программах благотворительной помощи или финансовой помощи. В больницах действуют разные политики и существует широкая свобода действий в отношении того, как их применять, но часто даже не сообщают пациентам, что такие программы существуют.

Поскольку расходы на здравоохранение очень высоки, вы можете иметь право на участие в программе, даже если у вас достойная зарплата. Кливлендская клиника предоставляет бесплатную помощь всем, кто имеет доход ниже определенного, заявила пресс-секретарь Хизер Филлипс. Но только после звонка Хиксона больница согласилась снять обвинение.

Несмотря на то, что существует множество новых препаратов для лечения серьезных хронических состояний, они часто не тестировались друг на друга. Более того, ваш врач может не знать об их относительных ценах. Он или она должен. Для более новых лекарств все варианты вполне могут быть очень дорогими.

Имейте в виду, что за лекарства, которые необходимо вводить, часто взимается плата за услуги учреждения и за инфузию, что может привести к тому, что пациенты будут вынуждены платить большие доплаты за амбулаторное лечение. Спросите о пероральных лекарствах или о тех, которые вы можете вводить самостоятельно дома.

NPR подготовило и отредактировало интервью с Элизабет Розенталь для трансляции. Марлен Харрис-Тейлор из членской станции Ideastream в Кливленде предоставила аудиорепортаж.

У вас непомерный или сбивающий с толку счет за лечение? Присоединяйтесь к KHN и NPR Bill-of-the-Month Club и  расскажите нам о своем опыте .

Новое открытие может помочь уменьшить побочные эффекты лекарств от рассеянного склероза — ScienceDaily

Исследователи из Weill Cornell Medicine и Memorial Sloan Kettering Cancer Center обнаружили, как лекарство от рассеянного склероза взаимодействует со своими мишенями, и это открытие может проложить путь к лучшему лечения.

Исследование, опубликованное 8 февраля в Nature Communications, , подробно описывает точную молекулярную структуру сипонимода, лекарства от рассеянного склероза, когда он взаимодействует со своей мишенью, человеческим S1P-рецептором 1 (S1P1), и нецелевыми рецепторами с использованием разрезающего метод краевой электронной микроскопии, называемый крио-ЭМ. Это знание может помочь ученым разработать лекарства от болезни, которые с меньшей вероятностью не поразят цели.

«Это открытие поможет нам улучшить лекарства от рассеянного склероза и уменьшить их побочные эффекты», — сказал соавтор исследования, доктор С.Синь-Юн Хуан, профессор физиологии и биофизики Weill Cornell Medicine.

У пациентов с рассеянным склерозом иммунные клетки, называемые лимфоцитами, атакуют и разрушают защитную оболочку вокруг нервных клеток, вызывая прогрессирующие неврологические симптомы. Ученые разработали иммунодепрессанты, которые блокируют высвобождение этих лимфоцитов из лимфатических узлов путем связывания с рецепторами S1P1. Но версия этих препаратов первого поколения могла также связываться с родственными рецепторами, включая S1P3, что вызывало нежелательные побочные эффекты, включая нарушение сердечного ритма.Чтобы решить эту проблему, ученые создали лекарства следующего поколения, такие как сипонимод, которые более избирательно связываются с S1P1 и другим рецептором, называемым S1P5. Но это не устранило всех нежелательных побочных эффектов.

Новое исследование, проведенное совместно с доктором Шиан Лю, научным сотрудником Weill Cornell Medicine, и Навидом Пакнежадом, аспирантом Memorial Sloan Kettering, показывает, как сипонимод связывается с этими двумя рецепторами, а также особенности молекулы, которые предотвращают его от привязки к нежелательным целям, таким как S1P2, S1P3 и S1P4.Ученые могут использовать эту информацию, чтобы модифицировать лекарство, чтобы оно более плотно прикреплялось к своей цели (S1P1) и с меньшей вероятностью связывалось с непреднамеренной целью (S1P5), снижая риск побочных эффектов.

«Эта новая структурная информация поможет нам разработать новое поколение лекарств от рассеянного склероза», — сказал доктор Хуан.

Исследование также помогает объяснить, как встречающиеся в природе липиды могут регулировать иммунную систему, нервную систему и функцию легких. Команда обнаружила, что почти идентичные липиды, называемые сфингозин-1-фосфатом и лизофосфатидной кислотой, принимают очень разные формы при связывании со своими рецепторами-мишенями.

«Липиды являются очень пластичными молекулами, и структура показывает, как рецепторы используют тонкие различия в структурах липидов, чтобы различать их», — сказал соавтор доктор Ричард Хайт, структурный биолог в Мемориале Слоана Кеттеринга и доцент в программы биохимии и структурной биологии, а также физиологии, биофизики и системной биологии в Высшей школе медицинских наук Вейла Корнелла.

«Это объясняет, почему липиды могут играть очень разные роли в организме, несмотря на то, что их химическая структура очень похожа.— сказал Хуанг.

Это открытие подчеркивает важность тщательной разработки препаратов на основе липидов, чтобы они не промахнулись. «Нам нужно создавать лекарства на основе липидов, которые будут очень специфичны, чтобы снизить риск побочных эффектов», — сказал он.

Эти новые идеи могут помочь ученым разработать улучшенные методы лечения других аутоиммунных заболеваний, таких как воспалительное заболевание кишечника, псориаз и системная волчанка. Они также могут помочь ученым создать основанную на липидах терапию для состояний, поражающих мозг или легкие.Например, доктор Хуанг отметил, что в настоящее время в клинических испытаниях проходят препараты на основе липидов для уменьшения жесткости легких у пациентов с COVID-19.

Источник истории:

Материалы предоставлены Weill Cornell Medicine . Примечание. Содержимое можно редактировать по стилю и длине.

Новая дорожная карта для лечения повреждений, вызванных рассеянным склерозом

Выявлены десятки кандидатов в лекарства, которые имеют общий механизм стимуляции регенерации миелинизирующих клеток головного мозга

Исследование, опубликованное сегодня в журнале Nature , дает новое понимание того, как лекарства могут восстанавливать поврежденные клетки мозга, вызывающие инвалидность у пациентов с рассеянным склерозом.Исследование, проведенное исследователями из Медицинской школы Университета Кейс Вестерн Резерв, предполагает, что новые мишени для лекарств и потенциально эффективные лекарства на ранней стадии могут привести к регенеративным лекарствам от рассеянного склероза и других изнурительных неврологических заболеваний.

Рассеянный склероз, хроническое прогрессирующее заболевание, поражающее миллионы людей во всем мире, характеризуется повреждением защитной оболочки, окружающей нервные клетки. Без этого изолирующего слоя, называемого миелином, нервные клетки головного и спинного мозга с трудом передают электрические импульсы.В результате больные рассеянным склерозом страдают прогрессирующей потерей двигательных навыков, зрения и равновесия.

Новое исследование описывает, как действуют лекарства для восполнения миелина, разрушенного рассеянным склерозом. Хотя известно, что мозг обладает некоторой способностью регенерировать новый миелин на ранних стадиях рассеянного склероза, этот врожденный процесс восстановления нарушается по мере прогрессирования болезни.

«Многие лаборатории, в том числе в Case Western Reserve, определили кандидаты в лекарства, которые запускают образование нового миелина, но точно не было ясно, как каждая из этих молекул влияет на функцию клеток мозга», — сказал Дрю Адамс, исследователь Томаса Ф.Петерсон-младший, профессор новой терапии и доцент кафедры генетики и геномных наук в Медицинской школе Университета Кейс Вестерн Резерв. «Мы были потрясены, обнаружив, что почти все эти ранее идентифицированные молекулы обладают способностью ингибировать определенные ферменты, которые помогают производить холестерин. Это понимание переориентирует усилия по поиску новых лекарств на эти новые цели».

Это исследование основано на предыдущей работе соавтора Пола Тезара, профессора инновационной терапии доктора Дональда и Рут Вебер Гудман и доцента генетики и геномных наук в Медицинской школе Университета Кейс Вестерн Резерв.В работе, опубликованной в 2015 году в журнале Nature , Тезар идентифицировал лекарство, обычно используемое для лечения микоза стопы, под названием миконазол, как мощный усилитель нового миелина.

В текущем исследовании группы под руководством Адамса и Тезара продемонстрировали, что миконазол усиливает образование миелина, ингибируя фермент, используемый стволовыми клетками мозга для производства холестерина. Последующие эксперименты выявили более 20 новых препаратов, которые усиливают образование миелина за счет ингибирования близкородственных ферментов, продуцирующих холестерин.Удивительно, но препараты, ранее идентифицированные лабораториями по всему миру как стимулирующие образование нового миелина, также ингибировали те же самые ферменты.

«Идея о том, что почти все лекарства-кандидаты, которые способствуют восстановлению миелина, ингибируют одни и те же энзимы-мишени, представляет собой смелую новую парадигму в этой области и может изменить ход текущих усилий по поиску лекарств», — сказал Тесар.

В норме клеточные пути представляют собой перекрестные сложные схемы. Но биосинтез холестерина является линейным, сказал Адамс, который также является ученым Mount Sinai .

«Есть только один вход и один выход, — сказал Адамс, — поэтому, когда вы блокируете ферменты в пути холестерина, метаболиты просто накапливаются».

В лаборатории Адамса ведущие авторы Зита Хаблер и Дхармараджа Аллимуту смогли обнаружить различные посредники холестерина по мере их накопления, что позволило им точно определить, какие ферменты блокируются какими препаратами.

Примечательно, что несколько препаратов ускоряли восстановление миелина в мышиных моделях рассеянного склероза. Эксперименты на мышах проводились в сотрудничестве с Робертом Х.Миллер, заслуженный профессор-исследователь Вивиан Гилл и профессор анатомии и клеточной биологии Школы медицины и здравоохранения Университета Джорджа Вашингтона.

Чтобы измерить образование человеческого миелина в лаборатории, команда использовала новую трехмерную модель культуры нервных клеток, которая точно имитирует ткань человеческого мозга. Здесь также кандидаты в лекарства способствовали образованию миелина у человека, блокируя ферменты пути метаболизма холестерина. Исследование, описывающее эту инновационную модель, разработанную в лаборатории Тезара, также было опубликовано сегодня в Nature Methods .

«Вместе эти исследования предоставляют новые мишени для лекарств, новые кандидаты в лекарства и новые биомаркеры пути холестерина, чтобы стимулировать разработку лекарств, которые могут восполнять утраченный миелин у пациентов с рассеянным склерозом и связанными с ним заболеваниями», — сказал Адамс.

Хотя клинические кандидаты, основанные на этой работе, не должны участвовать в клинических испытаниях до 2019 года, говорят авторы, новое понимание восстановления миелина обеспечивает многообещающий новый путь к новым регенеративным методам лечения рассеянного склероза.

Адамс, Тезар и Миллер сотрудничали с исследователями из Мюнхенского университета Людвига-Максимилиана, Германия; Университет Райса; Медицинский центр Лейденского университета, Нидерланды; и факультета педиатрии Медицинского факультета Университета Кейс Вестерн Резерв за исследование.

Это исследование было поддержано грантами Национального института здравоохранения, Фонда Конрада Н. Хилтона и Фонда здравоохранения горы Синай. Благотворительную поддержку оказали семьи Петерсон, Фахури, Лонг, Гудман, Геллер, Джадж и Вейденталь.

Общая стоимость DMT для лечения рассеянного склероза стабильна в 2018–2020 гг., исследования показывают ‘ застрахованные участники.

Эта стабилизация обусловлена ​​балансом между сокращением использования копаксона (глатирамера ацетата для инъекций) в связи с появлением его дженериков и увеличением использования окревуса (окрелизумаб).

Дженерики

— это почти идентичные версии оригинального фирменного лекарства, обычно продаваемые по более низким ценам.

Результаты будут представлены на плакате «Лекарства, модифицирующие течение рассеянного склероза: расходы, использование и новые тенденции в отношении старта продаж среди 15 миллионов участников, имеющих коммерческую страховку», на виртуальном ежегодном собрании Академии управляемой медицинской помощи в аптеках, которое начинается в понедельник и продлится до апреля. 16.

Национальный менеджер по льготам в аптеках Prime анализирует реальные изменения в схемах использования лекарств, чтобы договориться о ценах на лечение и / или скидках с производителями лекарств, а также создать списки лекарств, которые медицинские страховые компании, такие как те, что входят в Ассоциацию Blue Cross Blue Shield, будут платить.

«Аналитика Prime помогает определить наиболее безопасное и эффективное использование методов лечения и предоставляет клиентам информацию, необходимую им для прогнозирования тенденций затрат и принятия бизнес-решений на основе данных», — заявила в пресс-релизе Сара Тейлор, вице-президент и главный аналитик Prime. .

Кэтрин Старнер, старший главный консультант Prime по результатам в отношении здоровья, добавила, что «реальные данные помогают Blue Plans гарантировать, что участники начинают и продолжают идти по правильному пути с лечением, которое наиболее подходит для них и имеет хорошую ценность.

Анализ, проведенный Prime в 2018 году, показал, что у участников с рассеянным склерозом общие годовые расходы на здравоохранение в 8,3 раза выше, чем у участников без заболевания. Примечательно, что терапия, модифицирующая болезнь (DMT) — с прейскурантной ценой около 80 000 долларов в год для большинства из них — объясняла более 80% этого превышения стоимости.

Это делает рассеянный склероз четвертым самым дорогим заболеванием среди коммерчески застрахованных членов Prime после аутоиммунных заболеваний, рака и ВИЧ.

После выхода в 2018 году последних руководств по лечению РС, рекомендующих использование конкретных DMT, таких как Lemtrada (алемтузумаб), Gilenya (финголимод) или Tysabri (натализумаб), несколько DMT и дженериков были одобрены в США.S. Однако с тех пор лишь немногие исследования описывали изменения в расходовании и использовании ДМТ, а также в первоначальном выборе ДМТ.

«Плательщики должны понимать реальные изменения схемы использования РС [ДМТ], чтобы разрабатывать оптимальные формуляры и разрабатывать программы управления уходом», — написал Прайм на плакате.

С этой целью Prime проанализировала интегрированные данные об аптечных и медицинских заявлениях от своих 15 миллионов участников с коммерческой страховкой с июля 2018 года по июнь 2020 года, чтобы оценить тенденции в стоимости, использовании и новых показателях начала приема DMT, используемых для лечения высокоактивного РС.

Результаты показали, что ежемесячные затраты на MS DMT на одного участника оставались относительно стабильными в течение двухлетнего периода исследования.

Несмотря на снижение аптечных расходов Teva Pharmaceuticals Copaxone, вероятно, из-за наличия в настоящее время двух более дешевых дженериков, это было компенсировано увеличением затрат Genentech на Ocrevus или его использованием в медицинских учреждениях.

Фактически, затраты на Окревус — единственную одобренную терапию первично-прогрессирующего РС, помимо рецидивирующих форм РС — показали наибольший рост на одну терапию, составляя 16.9% всех затрат на ДМТ.

Более того, с момента выхода рекомендаций 2018 г. наблюдалось минимальное увеличение доли высокоэффективных DMT среди пациентов с РС, начавших DMT. В 2019 году Ocrevus, Tecfidera (диметилфумарат) и продукты, связанные с копаксоном, были наиболее часто используемыми DMT в качестве первого лечения.

«Направление пациентов, ранее не получавших лечения, на непатентованные и более дешевые методы лечения представляет собой возможность экономии средств для плательщиков», — написал Прайм на плакате.

Эти результаты также показали, что для полного понимания тенденций MS DMT «страховым компаниям важно интегрировать свои данные об аптечных и медицинских претензиях», — написал Прайм на плакате.

«Проведенное Prime исследование комплексных заявлений и реальных моделей использования DMD дает знания, которые Blue Plans могут использовать для разработки программ ухода за участниками и помогают обеспечить использование соответствующих и экономически эффективных специальных методов лечения», — говорится в сообщении компании.

влияния новых лекарств и рекомендаций по лечению

, однако мы оценили потребление и использование

препаратов, назначаемых только специалистами, которые, по сравнению с врачами общей практики, могут по-разному реагировать на рекомендации по лечению [

]. 5,19–21].Более того, специалисты из крупнейшей клиники РС

в Стокгольме (лечат около 75% всех

пациентов с РС в регионе) связаны с региональной

DTC. Это может способствовать согласованию между региональной рекомендацией DTC

и наблюдаемыми изменениями

в использовании MS DMT.

Это, насколько нам известно, первое исследование по

описанию использования новых MS DMT и оценке

влияния рекомендаций по лечению на использование

этих препаратов.Наше исследование имеет несколько сильных сторон. Во-первых, мы использовали план ITS

, который является самым сильным квазиэкспериментальным планом

в интервенционных исследованиях [9]. Было показано, что схема ITS подходит для исследований эффектов различных вмешательств и широко использовалась в исследованиях использования лекарственных средств [22]. Во-вторых, все данные, использованные в нашем исследовании, относятся к популяции и проспективно регистрируются на индивидуальном уровне.В-третьих, наши данные включают информацию

о DMT, используемых как в стационаре, так и в амбулаторных условиях

для всех пациентов с рассеянным склерозом, получающих лечение в регионе, таким образом обеспечивая

полный обзор использования лекарств в терапевтической области. Более того, эти данные использовались ранее в исследованиях использования лекарств

MS, а записи об использовании лекарств в больницах были проверены с использованием электронных медицинских записей

[7,8].

Небольшое количество пациентов в нашем исследовании является ограничением.Из-за этого мы не смогли изучить изменения

в частоте назначения и использовали число

распространенных пациентов в качестве исхода. Используя подсчет инцидентов, пользователи могли быть более чувствительными к изменениям.

Кроме того, поскольку в нашем регионе

мало клиницистов по РС, а лечение РС в значительной степени централизовано в трех университетских больницах,

РС, один врач мог повлиять на общее использование ДМТ

РС.Кроме того, это исследование зависит от точности и полноты информации, записанной в

базах данных, которые мы использовали. Наконец, могли быть факторы, отличные от изучаемых вмешательств, которые влияли на использование

МС ДМТ в течение периода исследования, и что даже

могли совпадать с изучаемыми вмешательствами.

Подводя итог, из всех MS DMT, введенных с 2011 года,

только финголимод и диметилфумарат имели значительное

поглощение и влияли на использование MS DMT в округе Стокгольм

.Параллельно с этим ритуксимаб, используемый не по прямому назначению у пациентов с РС, продемонстрировал устойчивый рост использования в течение всего периода исследования

и стал наиболее часто используемым ДМТ при РС с 2014 года.

Местная рекомендация по ритуксимабу

с увеличением его использования. Региональная рекомендация DTC

по диметилфумарату также повлияла на использование MS DMT

и была связана с уменьшением числа потребителей диметилфумарата.Эти результаты показывают

, что рекомендации по лечению, в том числе рекомендации, выданные

DTC, могут влиять на потребление и использование

новых лекарств, используемых в условиях специализированной помощи.

Вклад авторов Исследование разработали IE, JK, BW и MvE. IE и JK

управляли и анализировали данные. Все авторы внесли свой вклад в интерпретацию данных. IE, JK и MvE разработали рукопись, и все авторы

критически переработали ее для важного интеллектуального содержания.Все авторы одобрили версию для публикации. IE и JK имели полный

доступ ко всем данным и

несут ответственность за целостность и точность анализа данных.

Соответствие этическим стандартам

Исследование было одобрено региональным советом по этике в Стокгольме,

, Швеция (номер ссылки 2015-2329-31-4).

Конфликт интересов MvE и FP написали рекомендацию DTC по диметилфумарату

и являются членами регионального комитета DTC по неврологическим заболеваниям

.FP также является членом Шведской ассоциации РС

и участвовала в написании национальных рекомендаций, выпущенных Шведской ассоциацией РС

. FP получил неограниченные гранты на научные исследования

от Biogen, Genzyme и Novartis, а от имени FP его отдел

получил поддержку в командировках и/или компенсацию за лекции

от Biogen, Genzyme, Merck Serono, Novartis, Roche. и Teva,

, которые использовались исключительно для поддержки исследовательской деятельности.

IE, JK, BW и RM заявляют об отсутствии COI.

Открытый доступ Эта статья распространяется в соответствии с условиями международной лицензии Creative

Commons Attribution 4.0 (https://

creativecommons.org/licenses/by/4.0/), которая разрешает неограниченное использование, распространение

и воспроизведение на любом носителе, при условии, что вы укажете

соответствующего автора(ов) и источник, предоставите ссылку

на лицензию Creative Commons и укажите, были ли внесены изменения.

Ссылки

1. McGraw CA, Lublin FD (2013) Бета-интерферон и глатирамер ацетат

терапия. Нейротерапия 10(1):2–18. https://doi.org/10.

1007/s13311-012-0163-4

2. Vargas DL, Tyor WR (2017) Обновленная информация о терапии, модифицирующей течение рассеянного склероза. J Investig Med 65 (5): 883–891. https://

doi.org/10.1136/jim-2016-000339

3. Bourdette D (2016) Ритуксимаб для лечения рассеянного склероза: не по назначению

, но по назначению.Неврология 87 (20): 2070–2071. https://doi.org/

10.1212 / WNL.0000000000003345

4. Комитет по наркотикам округа Стокгольм (2015)

Диметилфумарат (Tecfidera) SOM SjukdomsModulerande

Rivingling Vid MS Bör Främst Användas до терпеливатора до 40 År

med aktiv skovvis förlöpande sjukdom utan höginflammatorisk

aktivitet. https://www.janusinfo.se/Behandling/

Expertradsutlatanden/Neurologiska-sjukdomar/Dimetylfumarat-

Tecfidera-som-sjukdomsmodulerande-behandling-vid-MS-bor-

Eur J Clin Pharmacol (2018) 74:663 –670 669

Содержание предоставлено Springer Nature, применяются условия использования.Права защищены.

Европейская комиссия одобряет Aubagio® (терифлуномид) в качестве первого перорального препарата для лечения рассеянного склероза у детей и подростков с рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом

       

) Как первая оральная массовая терапия для лечения первой линии детей и подростков, проживающих с рецидивов, переживая рассеянный склероз

9 0 PARIS — — июня 18 , 20 21 — Европейская комиссия (EC) одобрила Aubagio ^® (терифлуномид) для лечения детей в возрасте от 10 до 17 лет с рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом (RRMS).Одобрение ЕС основано на данных исследования фазы 3 TERIKIDS. Одобрение подтверждает, что Aubagio является первым пероральным препаратом для лечения рассеянного склероза (РС) в качестве первой линии лечения детей и подростков с РС в Европейском Союзе.

Рассеянным склерозом страдают примерно 2,8 миллиона человек во всем мире, причем не менее 30 000 из них составляют дети и подростки. ^{1 , 2} Педиатрический рассеянный склероз является редким заболеванием, начало которого следует за ремиттирующим течением заболевания у 98 процентов педиатрических пациентов. ^{3 , 4} По сравнению с РС у взрослых, у детей часто наблюдается более высокая частота рецидивов и большая тяжесть поражений. ⁵ Из-за более раннего начала заболевания необратимая инвалидность и вторичное прогрессирование часто возникают в более раннем возрасте, чем у взрослых аналогов. ³ Симптомы рассеянного склероза могут повлиять на все аспекты жизни молодого человека, от физического здоровья до социального развития и самооценки. ⁶

« Рассеянный склероз у детей остается серьезной областью неудовлетворенных медицинских потребностей», — сказал Эрик Вальстрем , доктор медицинских наук, руководитель терапевтического направления отдела развития неврологии компании Sanofi Genzyme.«Европейское одобрение Aubagio в педиатрии означает, что у молодых людей с РС есть новый вариант лечения, и, что важно, он может предложить значительное улучшение в лечении этого серьезного заболевания».

Aubagio был первоначально одобрен в ЕС в 2013 году для лечения взрослых пациентов с РРРС, а одобрение ЕС для педиатрических показаний обеспечивает дополнительный год маркетинговой защиты в Европейском Союзе.

Aubagio Эффективность и безопасность у педиатрических пациентов

Исследование TERIKIDS фазы 3 представляет собой многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами, в котором приняли участие 166 детей с рецидивирующе-ремиттирующими формами рассеянного склероза из 22 странах мира.Исследование состояло из периода скрининга (до четырех недель), за которым следовал период двойного слепого лечения (до 96 недель после рандомизации). Продление фазы 3 открытого исследования TERIKIDS продолжается. Первичной конечной точкой было время до первого подтвержденного клинического рецидива с предварительно заданным анализом чувствительности, включая время до высокой активности магнитно-резонансной томографии (МРТ) в качестве эквивалента рецидива. Кроме того, пациенты, завершившие двойной слепой период или имевшие высокую активность МРТ, имели право продолжить участие в расширенном открытом исследовании.

Первичные результаты по эффективности, а также данные по безопасности и переносимости за период двойного слепого основного исследования (до 96 недель после рандомизации) были первоначально представлены на Виртуальном конгрессе EAN 2020.

В ходе исследования 109 и 57 пациентов были рандомизированы для получения терифлуномида и плацебо соответственно.

Первичная конечная точка не была статистически значимой с численно более низким риском (-34%) клинического рецидива для терифлуномида по сравнению с плацебо (среднее время: 75,3 против 39.1 неделя; ЧСС 95% ДИ 0,66 0,39, 1,1 P = 0,29). Переходы от двойного слепого к открытому лечению из-за высокой активности МРТ происходили чаще, чем предполагалось. Переключения были более частыми и ранними в группе плацебо по сравнению с терифлуномидом (26% и 14% соответственно). Это снизило мощность исследования для первичной конечной точки.

В предварительно заданном анализе чувствительности комбинированной конечной точки времени до первого клинического рецидива или высокой активности МРТ, отвечающей критериям исследования для перехода на открытую терапию, терифлуномид значительно сократил время до клинического рецидива или перехода из-за высокой активности МРТ на 43%. относительно плацебо (среднее время: 72.1 против 37,0 недель; ЧСС 95% ДИ 0,57 0,37, 0,87 P = 0,04).

Ключевые вторичные конечные точки показали, что терифлуномид значительно снижает количество Т1-усиленных поражений гадолинием (Gd) на МРТ (относительное снижение на 75%; P<0,0001), а также количество новых и увеличивающихся Т2 поражений на МРТ (относительное снижение 55%, р=0,0006).

В ходе исследования терифлуномид хорошо переносился и имел управляемый профиль безопасности у детей. Общая частота нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ) была одинаковой в группе терифлуномида и группе плацебо (88.1% против 82,5% и 11,0% против 10,5%) соответственно. В исследовании не было летальных исходов. НЯ, о которых сообщалось чаще в группе терифлуномида, чем в группе плацебо (с разницей ≥ 5%), включали назофарингит, инфекцию верхних дыхательных путей, алопецию, парестезию, боль в животе и повышение уровня креатинфосфокиназы в крови (в ≥ 3 раза выше верхней границы нормы). ). Случаи панкреатита были зарегистрированы у 1,8% (2/109) пациентов, получавших терифлуномид, по сравнению с ни одним в группе плацебо в двойной слепой фазе.У детей, получавших терифлуномид в открытой фазе исследования, было зарегистрировано два дополнительных случая панкреатита и один случай тяжелого острого панкреатита (с псевдопапилломой).

Для получения дополнительной информации о клиническом исследовании фазы 3 TERIKIDS посетите сайт www.clinicaltrials.gov.

Рассеянный склероз: хроническое заболевание, поражающее центральную нервную систему

Рассеянный склероз — это хроническое нейродегенеративное заболевание, при котором иммунная система человека вызывает поражение головного и спинного мозга.Это непредсказуемое заболевание, от которого страдают 2,8 миллиона человек во всем мире, и последние статистические данные о распространенности в 47 странах показывают, что не менее 30 000 из них — дети и подростки. ^{1 , , 2}

О Aubagio

® ^{® ® (Teriflunomide) (Teriflunomide)}

0

Aubagio утверждается в более чем 80 странах для лечения определенных пациентов с рецидивным рассеянным рассеянным склерозом, с дополнительным маркетингом приложения находятся на рассмотрении регулирующих органов по всему миру.Aubagio поддерживается одной из крупнейших клинических программ лечения рассеянного склероза, в которой участвуют более 5000 участников испытаний в 36 странах, а также программой исследования фазы 4, в которой в настоящее время участвуют более 3600 пациентов. Существует более 16 лет совместного клинического и практического опыта работы с Aubagio. В настоящее время более 110 000 пациентов во всем мире получают лечение препаратом Aubagio на коммерческой основе.

О Санофи   Компания Санофи стремится поддерживать людей, преодолевающих их проблемы со здоровьем.Мы глобальная биофармацевтическая компания, ориентированная на здоровье человека. Мы предотвращаем болезни с помощью вакцин, предлагаем инновационные методы лечения боли и облегчения страданий. Мы поддерживаем тех немногих, кто страдает редкими заболеваниями, и миллионы людей с хроническими заболеваниями.   Санофи, насчитывающая более 100 000 сотрудников в 100 странах, трансформирует научные инновации в решения для здравоохранения по всему миру.
Связь со СМИ Салли Бейн Тел.: +1 (781) 264-1091 [email protected]	Отношения инвесторов контакты Paris EVA Schaefer-Jansen Arnaud Delepine Nathalie PHAM Отношения инвесторов CON TACTS TACTS North America Felix Lauscher Felix Lauscher 0 Fara Berkowitz Suzanne Greco IR Главная линия: Тел.: +33 (0) 1 53 77 45 45 [email protected] https://www.sanofi.com/en/investors/contact
Санофи Заявления прогнозного характера Настоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера, как они определены в Законе о реформе судебного разбирательства по частным ценным бумагам 1995 года с поправками. Прогнозные заявления — это заявления, которые не являются историческими фактами.Эти заявления включают прогнозы и оценки и лежащие в их основе предположения, заявления о планах, целях, намерениях и ожиданиях в отношении будущих финансовых результатов, событий, операций, услуг, разработки продуктов и потенциала, а также заявления о будущих результатах. Прогнозные заявления обычно обозначаются словами «ожидает», «предвидит», «полагает», «намеревается», «оценивает», «планирует» и подобными выражениями. Хотя руководство Санофи считает, что ожидания, отраженные в таких прогнозных заявлениях, являются разумными, инвесторы предупреждены о том, что прогнозная информация и заявления подвержены различным рискам и неопределенностям, многие из которых трудно предсказать и которые, как правило, находятся вне контроля Санофи. которые могут привести к тому, что фактические результаты и события будут существенно отличаться от тех, которые выражены, подразумеваются или прогнозируются в прогнозной информации и заявлениях.Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, неопределенности, присущие исследованиям и разработкам, будущим клиническим данным и анализу, включая постмаркетинговые, решения регулирующих органов, таких как FDA или EMA, относительно того, следует ли и когда одобрять какое-либо лекарство, устройство. или биологическая заявка, которая может быть подана для любого такого продукта-кандидата, а также их решения относительно маркировки и других вопросов, которые могут повлиять на доступность или коммерческий потенциал таких продуктов-кандидатов, тот факт, что продукты-кандидаты, если они будут одобрены, могут не иметь коммерческого успеха, будущее одобрение и коммерческий успех терапевтических альтернатив, способность Санофи извлекать выгоду из возможностей внешнего роста, завершать соответствующие сделки и/или получать разрешения регулирующих органов, риски, связанные с интеллектуальной собственностью и любыми связанными предстоящими или будущими судебными разбирательствами, а также окончательный исход таких судебных разбирательств, тенденции обменных курсов и преобладающие в процентные ставки, нестабильные экономические и рыночные условия, инициативы по сдерживанию затрат и их последующие изменения, а также влияние, которое COVID-19 окажет на нас, наших клиентов, поставщиков, продавцов и других деловых партнеров, а также финансовое состояние любого из них. , а также на наших сотрудников и на мировую экономику в целом.Любое существенное влияние COVID-19 на любое из вышеперечисленных действий также может негативно сказаться на нас. Эта ситуация быстро меняется , и могут возникнуть дополнительные воздействия, о которых мы в настоящее время не знаем, и которые могут усугубить другие ранее выявленные риски. Риски и неопределенности также включают неопределенности, обсуждаемые или идентифицированные в публичных документах Санофи в SEC и AMF, в том числе те, которые перечислены в разделах «Факторы риска» и «Предостережение относительно прогнозных заявлений» в годовом отчете Санофи по форме 20. -F за год, закончившийся 31 декабря 2019 года.За исключением случаев, предусмотренных применимым законодательством, Санофи не берет на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру какой-либо прогнозной информации или заявлений.

---

¹ Уолтон К., Кинг Р., Рехтман Л., Кей В., Лерэ Э., Марри Р., Робертсон Н., Ла Рокка Н., Уитдехааг Б., ван дер Мей И., Валлин М., Хельме А., Ангуд Напьер С., Рийке Н. и Банеке П. Растущая распространенность рассеянного склероза во всем мире: выводы из Атласа МС, третье издание.Журнал рассеянного склероза 2020; 26:14.

² Атлас рассеянного склероза Международной федерации рассеянного склероза, 3-е изд., сентябрь 2020 г. https://www.atlasofms.org.

³ Renoux C, Vukusic S, Confavreux C. Естественное течение рассеянного склероза с началом в детстве. Клиника Нейрол Нейрохирург. 2008;110(9):897-904.

⁴ Алругани Р., Бойко А. Рассеянный склероз у детей: обзор. БМК Нейрол 2018; 18:27.

⁵ Pena JA, Lotze TE.Рассеянный склероз у детей: современные концепции и общепринятые определения. Аутоиммунные заболевания 2013(3):673947.

⁶ MacAllister WS, Boyd JR, Holland NJ, Milazzo MC, Krupp LB. Психосоциальные последствия рассеянного склероза у детей. Неврология. 2007; 68 (16 ПРИЛ. 2): S66–S69.

Для более эффективных методов лечения нужны более качественные данные: аргументы в пользу создания платформ данных о здоровье

В последнее десятилетие наблюдался важный и для многих пациентов судьбоносный рост числа новых инновационных препаратов, поступающих на рынок для лечения таких заболеваний, как рассеянный склероз, малярия и подтипы некоторых видов рака (например, меланомы). или лейкоз).В Соединенных Штатах Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов ежегодно с 2011 по 2020 год одобряло в среднем 41 новый молекулярный объект (включая заявки на получение биологических лицензий), что почти вдвое больше, чем за предыдущее десятилетие. Несмотря на огромную цену таких достижений, Биофармацевтические исследователи еще не нашли универсального, систематического подхода, который позволил бы сделать гораздо больше прорывов или предсказать, какие вмешательства будут работать для тех или иных пациентов.

Основным препятствием является сложная задача понимания многофакторной природы многих заболеваний в сочетании с огромным набором переменных в разработке терапии. Очень немногие заболевания, такие как муковисцидоз, связаны с вариантами отдельных генов. Таким образом, разработка лекарств, как правило, опирается на редукционистский подход, основанный на гипотезах, который сужает фокус до отдельных типов клеток или путей. Целенаправленные анализы, часто основанные на частичной информации или на животных моделях, которые никогда полностью не отражают болезнь человека, затем пытаются идентифицировать отдельные молекулы, которые принесут пользу пациентам.Неизбежно, что этот подход может быть как медленным, так и склонным к предвзятости, и большинство прорывов являются случайными, а не систематическими, поскольку компании в значительной степени полагаются на несовершенные доклинические модели, которые недостаточно предсказуемы даже для заболеваний с относительно простой патологией.

Давно надеялись, что новые вычислительные методы из области искусственного интеллекта (ИИ) и машинного обучения (МО) помогут ученым добиться кардинального изменения.Активность и инвестиции фирм венчурного капитала и фармацевтических компаний в этих областях значительно выросли, и были некоторые поразительные прорывы в понимании причин некоторых показаний, часто в результате использования новых или больших объемов данных, полученных в результате полногеномного секвенирования, высокопроизводительных анализов и клинических или реальных данных. Например, генетическое понимание помогло идентифицировать PCSK9 как модулятор гиперлипидемии и позволило разработать новые, не зависящие от опухоли методы лечения онкологии.Лучшее понимание роли иммунологических механизмов также ввело новую парадигму в лечение рака, и аналогичные концепции теперь применяются к фиброзу, дегенеративным заболеваниям и более целенаправленной иммунотерапии.

Однако такие прорывы остаются относительно редкими. Несмотря на расширение конвейеров разработки, многие фармацевтические компании сосредотачиваются на одном и том же ограниченном числе областей и механизмов действия, не подвергающихся риску, например, в иммуноонкологии.Эта «стадность» отражает проблемы, связанные с углублением понимания болезни и, следовательно, с разработкой новых терапевтических подходов. Полное обещание инноваций на основе данных, ИИ и машинного обучения еще не реализовано.

Становится все более очевидным, что одной из основных причин этого является недостаточное количество высококачественных взаимосвязанных данных о людях, выходящих за рамки только генов и соответствующих фенотипов — данных, необходимых ученым для формирования концепций и гипотез, а вычислительным системам — для выявления слишком сложных закономерностей. чтобы ученые поняли.Только такие высококачественные человеческие данные позволили бы использовать ИИ и МО в сочетании с человеческой изобретательностью, чтобы разгадать биологию болезней и открыть новые границы для профилактики и лечения. Поэтому здесь мы предлагаем способ преодоления препятствий с данными и перехода к систематическому, нередукционистскому подходу к пониманию болезней и разработке лекарств: создание надежных крупномасштабных платформ, которые собирают и хранят данные о здоровье участников-добровольцев. Важно отметить, что такие платформы позволят участникам принимать обоснованные решения о том, кто может получить доступ к их информации и использовать ее для улучшения понимания болезни.

Данные — ключ к лучшему пониманию болезней

Технологические компании преобразовали маркетинг за счет использования вычислительных моделей для анализа огромных объемов данных об отдельных потребителях и их покупательском поведении, а затем использования этой информации для динамической корректировки предложений. Точно так же вычислительные методы и большие данные могут трансформировать исследования и разработки лекарств, проливая свет на биологическую сложность для создания целостных и воспроизводимых моделей заболеваний и разработки более конкретных масштабируемых методов лечения.

Сила вычислительной науки в открытии лекарств становится очевидной. Алгоритм искусственного интеллекта DeepMind, AlphaFold, добился прогресса в предсказании структуры белка по его аминокислотной последовательности. Вычислительные методы в сочетании со способностью собирать огромные объемы данных о биологических системах резко повысили точность предсказаний того, будут ли биологические молекулы эффективными, даже без понимания лежащих в их основе биологических концепций.Например, генеративно-состязательные сети, методология in silico , могут предложить молекулы, которые могут быть эффективными против болезни, и эти прогнозы затем могут быть проверены in vitro и in vivo. Тем не менее, пока исследования не прольют свет на фундаментальные механизмы, объясняющие, является ли лекарство-кандидат эффективным и безопасным, и если да, то почему, открытие лекарства останется делом случая, потому что так много кандидатов не окажутся ни тем, ни другим.

Взаимодействие систем искусственного интеллекта и машинного обучения, идеи ученых и получение доказательств могут изменить эту модель.Основным препятствием, по мнению как традиционных фармацевтических компаний, так и новых, ориентированных на технологии, является отсутствие достаточно надежных, лонгитюдных и взаимосвязанных данных о здоровье.

Несмотря на то, что существует огромное количество данных о состоянии здоровья, многие из них имеют низкое качество, поскольку их трудно проверить, и они фрагментированы, поскольку размещены на разных платформах. Более того, количество этих данных делает практически невозможным их категоризацию, очистку и маркировку любым чисто человеческим усилием, поэтому к ним трудно получить доступ.Конфиденциальность и безопасность данных усугубляют проблему. Таким образом, препятствия двоякие: создать и собрать достаточное количество данных хорошего качества, а также связать или объединить наборы данных в единый безопасный источник, подходящий для машинного обучения и искусственного интеллекта. В этом отношении платформы данных о здоровье могут стать значительным и захватывающим шагом вперед.

Роль платформ медицинских данных

Еще до пандемии COVID-19 люди собирали большие объемы важных для здоровья данных с помощью носимых устройств, служб геолокации, онлайн-поиска симптомов и генетического тестирования потребительского уровня.Они также генерировали множество более структурированных данных, таких как страховые претензии, покупки в аптеках и электронные медицинские карты. Кроме того, многие люди принимают участие в клинических или академических исследованиях, включая исследования по сбору высококачественных мультиомных данных, которые считаются необходимыми для прогресса в понимании болезней и разработке лекарств.

Сегодня в результате ускоренной цифровизации здравоохранения во время пандемии генерируется еще больше данных. И среди пациентов, врачей, систем здравоохранения и регулирующих органов гораздо более широкое признание получило цифровое здравоохранение, например, в форме телемедицины, носимых устройств и виртуального мониторинга клинических испытаний.Чувство безотлагательности, вызванное пандемией, также способствовало более широкому обмену данными, что повысило качество данных благодаря более высокому уровню проверки.

Чтобы было ясно, существует множество национальных и международных инициатив по сбору данных о здоровье для безопасного сбора структурированных высококачественных данных. Например, проект «1+Million Genomes», в котором участвуют 22 страны ЕС, Великобритания и Норвегия, направлен на то, чтобы в этом году предоставить доступ к более чем одному миллиону секвенированных геномов. А в Дании существует давняя традиция сбора данных из записей о лечении, медицине и диагностике, которые можно связать для каждого гражданина.Компании, занимающиеся данными о здоровье, также накапливают и объединяют существующие данные из историй болезни пациентов и реальных данных. Тем не менее, пробелы в данных остаются. Собирается относительно мало омических данных за пределами генома — например, данные об экспрессоме, протеоме или микробиоме (Приложение 1). Продольные данные также будут иметь ключевое значение — данные из многочисленных источников, включая социальные сети и носимые устройства, и данные из разных моментов времени для выявления ранних симптомов и проявлений заболеваний и сопутствующих заболеваний.Это может не только помочь идентифицировать отдельные новые молекулярные мишени, но также — что является важной и, возможно, более серьезной проблемой — помочь понять все сигналы, связанные с заболеванием, и, следовательно, оптимальный терапевтический подход. (В конечном счете, большая глубина данных о любом человеке может быть важнее, чем данные о все большем количестве людей.)

Экспонат 1

Мы стремимся предоставить людям с ограниченными возможностями равный доступ к нашему веб-сайту.Если вам нужна информация об этом контенте, мы будем рады работать с вами. Пожалуйста, напишите нам по адресу: [email protected]

Тем не менее, существуют основания для того, что могло бы стать чрезвычайно ценным хранилищем однородных, лонгитюдных, количественных и качественных данных, если существующие и новые данные можно было бы связать и совместно использовать с соблюдением конфиденциальности; отсюда и требование к безопасным, надежным платформам данных, на которых участники соглашались размещать данные о своем здоровье при том понимании, что они получат копию каждой записанной точки данных.Это помогло бы им принимать обоснованные решения о предоставлении третьим сторонам, таким как государственные или частные фармацевтические исследователи, права доступа и использования этой информации.

Конфиденциальность и безопасность, конечно, будут проблемой. Но такие технологии, как блокчейн, обеспечивающие безопасные транзакции данных и смарт-контракты, быстро развиваются. Более того, в отличие от многих современных приложений, основанных на данных, которые требуют от пользователей полного согласия на использование их данных, новые технологии могут дать участникам возможность одобрить или отклонить каждый запрос на обмен данными.Обе разработки делают обмен данными более привлекательным.

Несколько инициатив увенчались успехом. Швейцарская некоммерческая организация MIDATA, например, это платформа, на которой люди могут предоставлять исследовательским проектам доступ к своим данным. Эстония объединяет электронные медицинские карты всех своих граждан, используя блокчейн, чтобы сделать их безопасными и доступными с помощью простого электронного удостоверения личности. Однако, чтобы полностью открыть возможности для систематического понимания болезней, инициативы должны быть в гораздо большем масштабе.

Преимущества безопасных платформ медицинских данных

Потенциальные преимущества крупномасштабных платформ данных далеко идущие.

Во-первых, благодаря сбору и мониторингу данных как о здоровых людях, так и о людях с ранней и поздней стадиями заболевания, эти платформы могут позволить клиницистам более четко различать болезненные состояния и, следовательно, диагностировать или даже предсказывать и предупреждать заболевание с помощью более точная таксономия прогрессии.

Во-вторых, хорошие данные будут способствовать менее редукционистскому подходу к пониманию биологии болезни и выработке гипотез для лечения ранее неизлечимых состояний, таких как деменция, или к решению все еще неудовлетворенных потребностей пациентов с излечимыми заболеваниями: лекарственно-устойчивыми вариантами болезни или осложнениями, для пример.

Наконец, использование крупномасштабных платформ здоровья человека может расширить сферу медицинских инноваций, проливая свет на то, как факторы (такие как поведение, питание, хирургия или медицинские устройства), помимо прописанных лекарств, могут использоваться и упорядочиваться для лечения отдельных пациентов в более широком диапазоне. целостные и устойчивые способы.

Общий результат может быть более быстрым, менее рискованным (т. е. более предсказуемым) процессом НИОКР, в котором знания и навыки ученых в сочетании с тестами in silico и in vitro ускорят циклы генерации и проверки идей.Более качественные и полные фактические данные могут еще больше обогатить этот процесс, дополняя и расширяя платформу данных о здоровье, создавая потенциал для дальнейшего понимания и запуская самодвижущийся цикл сбора данных и улучшения лечения заболеваний.

Значение на кону: пример из неврологии

Определенные виды данных будут важны для понимания многих болезней. Но для глубокого понимания конкретных болезней — понимания, достаточно глубокого, чтобы выявить действенные терапевтические идеи, — вероятно, потребуются данные о пациентах, связанные с конкретными заболеваниями.Создание платформ с достаточным количеством данных для охвата всех болезней поэтому все еще кажутся сном. Более подходящей отправной точкой была бы платформа для конкретных заболеваний.

Затраты являются важным фактором. Чтобы проиллюстрировать затраты на создание такой платформы, мы рассмотрели неврологию — область высоких неудовлетворенных потребностей. По нашим оценкам, создание платформы с соответствующими данными измерения омики для примерно одного миллиона человек (оценочный минимум для систематического и масштабируемого открытия лекарств), а также данными визуализации и качественными оценками, такими как функциональные или когнитивные тесты, обойдется примерно в 27 миллиардов долларов. (Приложение 2).27 миллиардов долларов не включают стоимость ИТ-инфраструктуры, регистрации участников или дополнения сгенерированных данных существующими данными из медицинских карт или реальных данных — и то, и другое, по сравнению с ними, относительно доступно, особенно если мы предположим, что больше оцифровка и интероперабельность систем здравоохранения в будущем. (Боковая панель «Стоимость лучшего понимания болезни» объясняет расчет более подробно.)

Экспонат 2

Мы стремимся предоставить людям с ограниченными возможностями равный доступ к нашему веб-сайту.Если вам нужна информация об этом контенте, мы будем рады работать с вами. Пожалуйста, напишите нам по адресу: [email protected]

Сумма большая — в 1,5 раза больше, чем расчетная сумма, которую мировая биофармацевтическая промышленность тратит каждый год, например, на исследования и разработки в области неврологии. Тем не менее, по нашим оценкам, такая платформа может иметь прямой положительный экономический эффект в размере около 25 миллиардов долларов в год в течение 20–25 лет, даже если предположить относительно скромный прогресс в использовании потенциала для инноваций.Рисунок 3 показывает, что самая большая возможность заключается в том, чтобы помочь людям прожить более долгую и здоровую жизнь (в результате годовой прирост ВВП составит 12,3 миллиарда долларов).

Экспонат 3

Мы стремимся предоставить людям с ограниченными возможностями равный доступ к нашему веб-сайту. Если вам нужна информация об этом контенте, мы будем рады работать с вами. Пожалуйста, напишите нам по адресу: [email protected]ком

Вторая по величине возможность заключается в открытии и разработке новых терапевтических средств для лечения неврологических заболеваний, которые в настоящее время неизлечимы, поскольку не изучена биология, лежащая в их основе. Если к 2045 году новые методы лечения уберут всего 1 процент глобального бремени болезней, связанных с неврологическими расстройствами, экономический эффект будет поразительным: примерно 9,7 миллиарда долларов в год.

Третья возможность (2,8 миллиарда долларов) заключается в более эффективных исследованиях и разработках: выявлении дополнительных перспективных кандидатов в лекарства, успешном повторном назначении лекарств, лучшей стратификации пациентов в клинических испытаниях и меньшем количестве испытаний на животных (что, как сообщается, является слабым показателем эффективности). клинические результаты и должны быть запрещены Агентством по охране окружающей среды США к 2035 г.).

Прибыль такого масштаба может в конечном итоге многократно амортизировать первоначальные затраты. Около 90 процентов из 20 000 или около того существующих белков не были затронуты фармакологией — огромная потенциальная ценность. Добавьте к этому улучшенные и новые методы, и научные прорывы для многих белков, связанных с болезнями, которые когда-то считались не поддающимися лечению, могут быть впечатляющими.

Переход к платформам медицинских данных и основанному на данных пониманию болезней

Первым шагом к созданию платформ данных о здоровье описанного здесь типа будет проверка концепции путем установления основных принципов и демонстрации преимуществ.Возможны два варианта действий. Во-первых, это координация и увязка существующих инициатив на страновом уровне для установления стандартов и платформ. Другим было бы создание пилотного проекта в области высокой неудовлетворенной потребности, такой как деменция. На сегодняшний день неврологические и психические расстройства оказались чрезвычайно сложными для лечения, что ограничивает усилия в области исследований и разработок в этих областях. Это делает их хорошей испытательной площадкой, учитывая нагрузку на общество и здоровье, которую они налагают, хотя мы не предполагаем, что данные на всех новых платформах должны быть такими же исчерпывающими (и, следовательно, такими же дорогостоящими), как описанный здесь неврологический пример.Есть основания полагать, что небольшие проекты могут приносить значительные выгоды, если они хорошо спроектированы.

Мы также осознаем трудности создания платформ данных о здоровье — определение четкого и целостного подхода к владению данными и их использованию, конфиденциальности и безопасности данных, а также возможности монетизации, например. Но такие проблемы можно решить с помощью ряда организаций, в том числе фармацевтических и биотехнологических компаний, технологических гигантов, правительств, фондов и других неправительственных организаций.Многие инициативы по сбору данных осуществляются государственными, некоммерческими и государственно-частными организациями. Но наиболее эффективными подходами, вероятно, будут совместные, объединяющие сильные стороны разных заинтересованных сторон, использующие их доверие, ресурсы, общественный охват и технологические ноу-хау. Исследователи тоже должны сыграть свою роль, поскольку они и их организации должны начать корректировать свой подход к открытию лекарств, отходя от редукционистского подхода и используя все доступные данные.С этой целью необходимо будет сформировать междисциплинарные группы, опирающиеся на мощь как науки, так и вычислительных технологий. Пришло время начать использовать наши данные о здоровье для лучшего понимания болезней.

---

Прорывы в биологических науках и достижения в области вычислительной техники, особенно в области искусственного интеллекта и машинного обучения, ускоряют прогресс на каждом этапе цепочки создания стоимости фармацевтических исследований и разработок.